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近期标签变更加剧紧迫性
营收前景喜忧参半
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Sarepta Therapeutics宣布将于美东时间1月26日上午8:30公布Elevidys基因疗法三年期EMBARK研究数据
周五股价下跌3%至21.13美元，但消息公布后盘后大涨5%至22.20美元
非行走患者出现急性肝衰竭死亡后，FDA将Elevidys使用范围限制为仅限行走患者
公司报告2025年Elevidys营收8.987亿美元，占产品总营收18.6亿美元的一部分
周一的数据对于证明长期疗效及应对近期标签限制后的安全性问题至关重要
文章内容
Sarepta Therapeutics上周五在宣布将于周一上午进行数据展示后，其股价在盘后交易中上涨。该股常规交易时段收盘下跌3%，报21.13美元，但盘后跃升至约22.20美元，涨幅达5%。
这家生物技术公司将于1月26日美东时间上午8:30公布其EMBARK三期研究的三年期主要功能结果。该展示在股市开盘前一小时进行，可能导致开盘时出现波动。
EMBARK是一项随机、安慰剂对照试验，旨在评估Elevidys在4至7岁能行走的杜氏肌营养不良症患者中的疗效。该研究结构提供了比开放标签试验更有力的证据，但需要更清晰的有效性证明。
近期标签变更加剧紧迫性
在近期监管行动之后，周一数据发布的时机显得尤为重要。FDA对Elevidys施加了最严格的安全警告，并在非行走患者发生急性肝衰竭死亡后，将其使用限制为仅限能行走的患者。
正在调查的两例死亡事件促使Sarepta停止向非行走患者发货。该公司正与监管机构合作，更新监测要求并修改标签。
肌肉萎缩症父母项目组织对此表示担忧，称“这些疗法的安全性和长期结果仍然存在严重疑问”。这些担忧给周日的三年期数据带来了压力，要求其证明持续益处且不出现新的安全隐患。
基因疗法在三年期面临最严峻的考验。投资者需要证据证明最初的改善能够持续，并且在治疗的蜜月期结束后不会出现延迟的安全问题。
营收前景喜忧参半
Sarepta本月早些时候披露了2025年初步产品净营收为18.6亿美元。尽管第四季度仅录得1.104亿美元，面临挑战，Elevidys仍贡献了8.987亿美元。
首席执行官道格·英格拉姆将原因归咎于严重的流感季节迫使患者推迟输注。许多原定于12月进行的手术被推迟至2026年，这造成了营收时间问题，而非需求问题。
尽管面临持续挑战，该股在过去六个月仍上涨了63.59%。然而，近期的安全问题给增长轨迹带来了不确定性。
辉瑞公司2024年杜氏基因疗法候选药物的失败凸显了将抗肌萎缩蛋白生产转化为可衡量的功能改善的难度。这一挫折给Sarepta带来了展示明确益处的压力。
交易员将仔细分析周一的数据，寻找持久性信号以及任何提及不良事件的内容。一次性给药的基因疗法没有修正的余地，使得安全性数据尤为关键。
网络直播将在Sarepta的投资者关系页面上提供，回放将保存一年。电话参与者需要提前注册才能接入。
完整的第四季度和2025年业绩预计在2月下旬公布，将在周一的临床更新之后，为Elevidys的商业势头提供更多清晰信息。
