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萨瓦拉公布aPAP治疗候选药物Molgramostim吸入疗法的长期疗效与安全性数据
萨瓦拉公司公开了针对自身免疫性肺泡蛋白沉积症aPAP的治疗候选药物Molgramostim吸入疗法的长期疗效与安全性数据。此次结果之所以受到关注，不仅在于持续治疗的患者中观察到改善，在原先使用安慰剂后转为用药的患者群体中，其肺功能与生活质量指标同样显示出积极提升。
长期开放标签扩展研究展现积极趋势
萨瓦拉表示，其正在进行的IMPALA-2三期临床试验开放标签扩展阶段的48周数据已公布。aPAP是一种罕见肺部疾病，其特征是肺泡内表面活性物质异常堆积，阻碍氧气交换。此次发布的数据涵盖了完成前期双盲阶段患者的长期随访结果。
据公司介绍，完成双盲阶段的160名患者全部进入了开放标签扩展研究。截至数据截止时，患者保持率高达94%。这一数字表明，即使在长期给药阶段，研究仍得以相对稳定地推进。
肺功能与生活质量指标持续改善
从研究开始即接受Molgramostim治疗的患者组，直至第96周在反映肺扩散能力的指标DLco%上持续表现出改善。此外，用于评估患者呼吸相关生活质量的圣乔治呼吸问卷总分SGRQ-T及活动领域评分SGRQ-A也进一步下降。评分越低，代表症状负担越轻。
在双盲阶段接受安慰剂、随后转为Molgramostim治疗的患者组，在开始用药后也同样呈现出改善趋势。长期数据显示两组均具有积极的向好方向，这提示Molgramostim的治疗效果可能并不仅限于短期反应。
安全性数据表现良好
在安全性方面，本次研究也取得了值得市场关注的结果。萨瓦拉说明，Molgramostim总体上表现出良好的耐受性，未出现因治疗相关不良反应而中止用药的案例。在罕见病治疗药物开发中，长期安全性是决定监管审核与商业化潜力的关键因素之一。
此次IMPALA-2三期数据被视为再次确认了Molgramostim在aPAP治疗领域的竞争力。虽然得出最终结论为时尚早，但患者保持率、长期疗效及安全性信号的同时验证，有望为未来的药物获批及商业化前景提供支持依据。
