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Key Takeaways
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Key Takeaways
Ionis Pharmaceuticals股价暴跌近20%，因其CARDIO-TTRansform 3期临床试验结果令人失望；合作方阿斯利康股价随之下跌约9%。该实验性疗法对已接受稳定剂治疗的患者（占试验参与者大多数）无效；但未使用稳定剂的患者亚组风险降低29%，提供了有限积极数据。竞品公司Alnylam及BridgeBio股价飙升逾10%，因重要竞争对手退出ATTR-CM市场。
Positive Results in Limited Population — Questions Remain
Ionis Pharmaceuticals（IONS）股价周四暴跌约17%至20%，此前该公司及其合作方阿斯利康（AZN）公布，其实验性药物eplontersen在3期CARDIO-TTRansform临床研究中未达到主要目标。
该临床研究评估了eplontersen在140周内降低转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者心脏死亡风险和复发性心血管并发症的能力，与安慰剂进行对比。结果该药物未能显示出这一益处。
IONS股价周四下跌约17.59%，导致其年内跌幅扩大至11.78%，尽管该股过去12个月仍累计上涨约99%。
阿斯利康在美国上市的股票在相同消息公布后下跌约9%，凸显了两家制药公司对该试验成功的高度依赖。
研究招募的参与者中，57%在基线时已接受稳定剂治疗，另有24%在试验期间开始使用稳定剂。在这一患者群体中，eplontersen未显示出任何治疗效果。由于稳定剂药物已成为当前临床治疗的标准方案，这构成了重大挑战。
Competitor Stocks Rally as Market Competition Narrows
数据中有一处亮点。在未使用稳定剂药物的参与者中，eplontersen将心脏死亡和复发性并发症的复合风险降低29%。该候选疗法还实现了转甲状腺素蛋白浓度的持久显著降低，并成功达到多项次要终点。
然而，华尔街分析师对基于这一局部成功能否形成可行的开发路径仍持怀疑态度。Stifel分析师Paul Matteis指出，“试图用这些数据与监管机构沟通似乎有些牵强。”Ionis与阿斯利康均未透露寻求监管批准或启动额外临床研究的计划。
首席执行官Brett Monia表达了失望之情，并强调治疗环境正在演变——越来越多的患者在入组试验前已开始稳定剂治疗。完整研究结果将在2026年8月欧洲心脏病学会年会上公布。
对Ionis而言，该试验失败意味着其在心血管疾病领域基于eplontersen商业成功预期的利润分成、专利费及额外里程碑补偿均将落空。
Alnylam Pharmaceuticals和BridgeBio周四均实现两位数百分比涨幅。随着eplontersen在ATTR-CM领域前景不明，Alnylam的Amvuttra有望保持其作为该治疗领域唯一RNA沉默疗法的地位。
Stifel分析师Matteis称这一进展对Amvuttra为“巨大利好”。辉瑞的Vyndamax目前是该领域主导产品，年销售额超60亿美元，同样受益于竞争减少。
Jefferies分析师Michael Leuchten认为，对阿斯利康而言更大的担忧在于声誉损失，而不仅限于收入损失。这家制药巨头此前对数据解读抱有极大乐观。“阿斯利康本应以卓越的试验设计能力著称，”他评论道。
周四之前，市场对IONS的共识为“强烈买入”，平均目标价104.61美元。这些评级可能面临调整。
周四IONS交易量约300万股，远超三个月日均186万股的水平。
